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            停用激素及免疫制劑 20名紅斑狼瘡患兒在浙大兒院完成CAR-T治療
            2024年10月11日 09:39:04 來源:化工儀器網(wǎng) 點擊量:3930

            10月8日,國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心毛建華教授介紹,已經(jīng)為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)患者開展CAR-T治療。全部患兒的癥狀都得到改善,停用了激素及所有免疫抑制劑。

              【化工儀器網(wǎng) 行業(yè)百態(tài)】免疫療法是當(dāng)下腫瘤治療領(lǐng)域最具前景的發(fā)展方向之一。隨著PD-(L)1等免疫檢查點抑制劑應(yīng)用范圍逐漸擴大,CAR-T療法研究不斷出現(xiàn)新的進(jìn)展,CAR-T療法作為有別于傳統(tǒng)藥物的“活藥”,不僅對復(fù)發(fā)、難治性腫瘤患者表現(xiàn)出了突破性療效,其生產(chǎn)體系和使用場景也有別于普通藥物。鑒于當(dāng)下生物技術(shù)的更新速度,預(yù)計CAR-T療法還將帶給市場更多驚喜。
             
              10月8日,浙江杭州的國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國家兒童區(qū)域醫(yī)療中心,浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院(以下簡稱浙大兒院)副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹,醫(yī)院已經(jīng)為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)患者開展CAR-T治療。全部患兒的癥狀都得到改善,停用了激素及所有免疫抑制劑。
             
              今年年初,浙大兒院發(fā)起“靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細(xì)胞治療難治性兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡”臨床研究,面向全國招募受試者,目前已完成20例患兒的治療,包括16例女童和4例男童,其中,患兒病程最短4月、最長11年。今年3月,該項臨床研究001號病例順利出院的消息得到廣泛關(guān)注后,一些SLE患兒從山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等地慕名而來。
             
              毛建華介紹,CAR-T細(xì)胞療法是把病人自身免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞提取出來,經(jīng)過體外培養(yǎng)和改造,給這些T細(xì)胞裝備上特殊分子,使它們能識別并攻擊特定的靶細(xì)胞,再把改造過后的T細(xì)胞注射回病人身體,從而消滅異常的靶細(xì)胞。隨著020號病例實現(xiàn)CAR-T細(xì)胞回輸,這項臨床研究宣告順利完成。參與的病例中,第1例CAR-T細(xì)胞回輸時間為2024年3月12日,第20例CAR-T細(xì)胞回輸時間為2024年10月4日,二者時間跨度不足7個月。
             
              浙大兒院腎臟內(nèi)科主治醫(yī)師何雪作為該CAR-T臨床試驗項目聯(lián)絡(luò)人,時刻關(guān)注患兒的恢復(fù)情況。她透露,001號病例完成細(xì)胞回輸超過半年,目前已經(jīng)沒有什么紅斑狼瘡癥狀,面部皮疹消退,蛋白尿消失,9月已經(jīng)返回校園。002號至005號也在逐步恢復(fù)。剩余的15個病例隨訪時間還不是很長,有待進(jìn)一步隨訪觀察,但就目前的各項指標(biāo)而言,也都恢復(fù)好轉(zhuǎn)。
             
              “SLE給患兒帶來的不僅有疾病折磨,還有長期服藥、經(jīng)常復(fù)診、飲食忌口等多種煩惱。他們在治療后身體好轉(zhuǎn)、食欲增加,表現(xiàn)出積極的生活態(tài)度。”毛建華表示。據(jù)了解,毛建華團(tuán)隊新的研究項目“通用型靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡”研究預(yù)計將在10月中旬啟動。
             
              他介紹,通用型CAR-T又稱同種異體CAR-T,與首期研究項目的自體CAR-T相比,是從健康供者體內(nèi)采集T細(xì)胞,并在體外通過基因工程技術(shù)改造后大規(guī)模擴增,制備成現(xiàn)貨型的細(xì)胞藥物。由于其來源于健康供者,不受患者T細(xì)胞數(shù)量和質(zhì)量影響,制備成功率高,同時也進(jìn)一步拓展了CAR-T細(xì)胞療法治療SLE的應(yīng)用范圍。
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