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今日法國(guó)眼科疾病基因療法公司GenSight Biologics宣布英國(guó)藥監(jiān)局已經(jīng)接受了公司GS030對(duì)視網(wǎng)膜色素性視網(wǎng)膜炎的PIONEER臨床I/II試驗(yàn)申請(qǐng)。

去年GS030獲得FDA和EMEA孤兒藥資格認(rèn)定，目前GenSight正在與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通，并計(jì)劃在2018年提交更多的IND和CTA。

PIONEER研究

PIONEER是一項(xiàng)多中心開放標(biāo)簽性的劑量遞增研究，用于評(píng)估GS030的安全性和耐受性。GS030是通過單一玻璃體腔注射給藥的基因療法(GS-030-DP)和可穿戴的光電視覺刺激裝置(GS030-MD)的組合。受末期非綜合征型視網(wǎng)膜色素變性影響的患者是這次臨床試驗(yàn)的研究對(duì)象，然對(duì)符合此罕見病臨床研究的患者。

按照試驗(yàn)方案，三名受試者中的每一名都需要在他們受病情影響zui嚴(yán)重的眼睛，通過單一玻璃體腔注射來不斷增加GS030-DP的劑量，然后第四個(gè)延伸隊(duì)列將獲得zui高耐受劑量。獨(dú)立數(shù)據(jù)安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)(DSMB)將審查每個(gè)隊(duì)列中所有受試者的安全性數(shù)據(jù)，并為轉(zhuǎn)向下一個(gè)更高的劑量提供參考意見。在注射一年之后對(duì)其主要的安全性和耐受性進(jìn)行評(píng)估，GenSight期望能在2018年*季度開始*例的臨床試驗(yàn)。

GenSight執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Bernard Gilly說到：“GS030臨床試驗(yàn)獲批讓我非常高興，這是公司的一個(gè)重要里程碑。也是眼科學(xué)有史以來*次將與醫(yī)療器械相結(jié)合的光遺傳學(xué)方法在人體中進(jìn)行試驗(yàn)。 如果這種療法被證明是安全有效的的話，將從對(duì)PR的研究轉(zhuǎn)為對(duì)干性老年性黃斑變性(AMD)的研究。”

GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A.創(chuàng)立于2012年，總部在巴黎，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，主要集中于研發(fā)對(duì)視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病創(chuàng)新基因療法。2015年公開募股(IPO)，募資將近7000萬美元用于推進(jìn)其生產(chǎn)管線的研究。

公司研發(fā)管線主要利用兩個(gè)核心技術(shù)平臺(tái)，即線粒體靶向序列(MTS)和光遺傳學(xué)，來保護(hù)或恢復(fù)患有致盲性視網(wǎng)膜疾病患者的視力。GenSight的基因療法設(shè)計(jì)為通過玻璃體腔對(duì)每只眼睛進(jìn)行單次注射治療，從而讓患者視覺功能持續(xù)恢復(fù)。

GS010

GenSight Biologics公司的首要候選藥物GS010正在美國(guó)和歐洲正進(jìn)行兩項(xiàng)臨床III期試驗(yàn)，用于評(píng)估GS010對(duì)患有ND4突變導(dǎo)致的Leber遺傳性視神經(jīng)疾病(LHON)患者(患病少于等于一年)的療效和安全性，該試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)今年就能得到。LHON，這是一種罕見的線粒體疾病，導(dǎo)致青少年和年輕成人不可逆的失明。

GS030

GS030是利用GenSight的光遺傳學(xué)技術(shù)平臺(tái)產(chǎn)生的一種新的基因療法，通過單次注射將光敏蛋白編碼基因?qū)?，特異性靶向視網(wǎng)膜細(xì)胞，使患者恢復(fù)光敏感性，從而恢復(fù)視力。并且開發(fā)專門刺激轉(zhuǎn)換細(xì)胞的外部可穿戴的醫(yī)療設(shè)備，將光信號(hào)放大，從而進(jìn)一步提高視覺效果。此基因療法zui突出的是患者視覺功能的*恢復(fù)需要依賴于該醫(yī)療設(shè)備來實(shí)現(xiàn)， 用于視網(wǎng)膜色素變性(RP)患者的視力的恢復(fù)。

目前GenSight的光遺傳學(xué)技術(shù)平臺(tái)主要還針對(duì)PR這種家族遺傳性疾病中的特定基因突變。如果GS030對(duì)RP早期臨床階段試驗(yàn)效果良好，該項(xiàng)技術(shù)將可能應(yīng)用于其他光感受器退化導(dǎo)致的視網(wǎng)膜疾病治療，且有可能用于干性-AMD的治療。

視網(wǎng)膜色素變性(RP)

視網(wǎng)膜色素變性(RP)是一種隱性或顯性遺傳性眼病，患者從小在黑暗環(huán)境中不適應(yīng)(夜盲)，隨著年齡增長(zhǎng)癥狀加重逐漸加重至雙眼全盲?，F(xiàn)在知道的與其相關(guān)的基因分子有90多個(gè)，這些基因的缺失導(dǎo)致相關(guān)細(xì)胞營(yíng)養(yǎng)不良而退化，從而視力下降或失盲。此外PR還與全身性疾病關(guān)聯(lián)。

目前申報(bào)臨床的基因療法高達(dá)2000多種，可是能真正笑到zui后的又有多少呢，希望這個(gè)基于光遺傳學(xué)設(shè)計(jì)的與醫(yī)療設(shè)備相關(guān)聯(lián)的基因療法能夠順利抵達(dá)彼岸，給患者帶來光明。(生物谷Bioon.com）