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日前，智庫(kù)Jain PharmaBiotech發(fā)布了長(zhǎng)達(dá)752頁(yè)的《2018基因治療研究報(bào)告》，報(bào)告目錄長(zhǎng)達(dá)30頁(yè)。

《報(bào)告》詳述了基因治療技術(shù)和進(jìn)展，包括病毒載體、非病毒載體和基因修飾載體的細(xì)胞療法等研究和應(yīng)用。

|基因療法|或|靶向基因療法|是藥物治療的*方法，或傳輸藥物至靶點(diǎn)組織器官的*途徑之一。

不看不知道,一看嚇一跳

還做什么Me too或Me Better化藥? 扯淡!

《報(bào)告》介紹了抑制基因的技術(shù)、以及用于檢測(cè)和監(jiān)測(cè)基因表達(dá)的分子診斷技術(shù)；也包括基因編輯技術(shù)，即CRISPR-Cas9和CAR-T細(xì)胞治療等研究進(jìn)展和臨床應(yīng)用。該《報(bào)告》jue對(duì)是“基因治療的技術(shù)大全”！

隨著基因治療時(shí)代的到來(lái)，基因治療已涵蓋了大多數(shù)疾病或疾病造成的機(jī)體功能失調(diào)，臨床適應(yīng)癥越來(lái)越廣泛、普及。

該《報(bào)告》聚焦在遺傳性疾病或疾病綜合癥、癌癥、心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和病毒感染(艾滋病)，也包括了獸醫(yī)領(lǐng)域的基因治療，用于治療貓和狗等家畜疾病。

放眼基因治療領(lǐng)域，無(wú)論是學(xué)術(shù)界和商界都爭(zhēng)相恐后或齊頭并進(jìn)開(kāi)展基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用和探索*治療方案。這其中，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)發(fā)揮了至關(guān)重要的作用。

截至2016年底，范圍內(nèi)共有2050多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，或已完成、或進(jìn)行中、或獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)進(jìn)入臨床應(yīng)用?！秷?bào)告》還依據(jù)各個(gè)國(guó)家或地區(qū)情況，展現(xiàn)了各國(guó)開(kāi)展臨床研究和試驗(yàn)的詳細(xì)情況。

從范圍預(yù)測(cè)未來(lái)十年發(fā)展(2017-2027年)，評(píng)估基因治療產(chǎn)業(yè)的市值和發(fā)展方向可能為時(shí)尚早。因?yàn)橹挥猩贁?shù)幾項(xiàng)基因療法/產(chǎn)品獲得了監(jiān)管機(jī)構(gòu)上市批準(zhǔn)。每每基因藥或療法上市，都是熱議的亮點(diǎn)。

業(yè)界專(zhuān)家僅僅依據(jù)基因治療疾病的流行病學(xué)，獲益或接受基因治療的患者群體規(guī)模，以及未來(lái)十年的競(jìng)爭(zhēng)式發(fā)展，推斷基因治療時(shí)代到來(lái)已毫無(wú)懸念。當(dāng)然，在發(fā)展過(guò)程中難免有挫折和徘徊，基因治療的未來(lái)是無(wú)限光明的。

《報(bào)告》還精選了750多篇基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用參考文獻(xiàn)作為附錄，讓讀者不僅從《報(bào)告》中體會(huì)基因治療的發(fā)展脈絡(luò)，也能按圖索驥、尋根溯源查詢(xún)?cè)紖⒖嘉墨I(xiàn)和真實(shí)數(shù)據(jù)。同時(shí)還包括了78份表格和25份插圖。

除了學(xué)術(shù)參考，《報(bào)告》有商業(yè)吸引力的是匯編了研發(fā)基因治療的183家公司或機(jī)構(gòu)的概況，以及250個(gè)合作項(xiàng)目。

清涼頭腦，知道該做啥、不該做啥

早在1995年，基因治療領(lǐng)域僅有44家公司和科研機(jī)構(gòu)參與。在過(guò)去20年里，各種初創(chuàng)公司和跨國(guó)研發(fā)機(jī)構(gòu)等總數(shù)增長(zhǎng)了4倍多?！秷?bào)告》匯編了這些基因治療公司進(jìn)展和業(yè)績(jī)報(bào)告。

什么是“基因療法”？

基因療法是將確定的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至患者的特定靶細(xì)胞內(nèi)，以達(dá)到預(yù)防或改變特定疾病狀態(tài)的zui終目的。不用再吃藥片！

現(xiàn)在，已經(jīng)可以完成引入基因和DNA而不使用“載體”，并且應(yīng)用各種技術(shù)修飾體內(nèi)基因的功能而無(wú)需基因轉(zhuǎn)換。如果包括細(xì)胞療法在內(nèi)，特別是使用基因修飾細(xì)胞，基因療法的臨床應(yīng)用范圍就更加廣泛了。

現(xiàn)在，已經(jīng)可以將基因治療與RNA干擾(RNAi)等反義技術(shù)結(jié)合，進(jìn)一步增加基因治療的臨床應(yīng)用等?？傊?，該《報(bào)告》是范圍內(nèi)關(guān)于基因治療及相關(guān)公司和產(chǎn)業(yè)市場(chǎng)化發(fā)展wei一的、zui的參考報(bào)告。