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Cell：對(duì)抗白血病40年，救命藥終于觸手可及
| 導(dǎo)讀 | 白血病作為人類棘手的病癥之一，在過(guò)去40年里盡管與其他癌癥一樣受益于新的療法，但是對(duì)大多患者來(lái)說(shuō)，結(jié)果似乎微乎其微，并無(wú)什么鼓舞人心的消息。 直至近，科學(xué)家終于迎來(lái)突破：他們開(kāi)發(fā)出了一種新藥，并成功治愈了50%患有急性白血病的實(shí)驗(yàn)小鼠。 |
8月23日，發(fā)表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項(xiàng)研究中，來(lái)自耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種新的生物藥物，數(shù)據(jù)顯示對(duì)患有急性白血病的實(shí)驗(yàn)小鼠的*為50 %。
白血病可以產(chǎn)生多種（高量表達(dá)）蛋白質(zhì)，后者聚在一起為白血病細(xì)胞提供快速生長(zhǎng)和逃避化療死亡威脅的保護(hù)力。
迄今為止，大多數(shù)用于治療白血病的生物癌癥藥物僅針對(duì)個(gè)別白血病細(xì)胞蛋白。然而，在“靶向治療”過(guò)程當(dāng)中，白血病細(xì)胞會(huì)迅速激活其他蛋白質(zhì)來(lái)阻斷藥物。結(jié)果是耐藥性白血病細(xì)胞迅速再生，疾病卷土重來(lái)。
在這項(xiàng)新研究中，Ben-Neriah和他的團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)的新藥就像集束zha彈一樣發(fā)揮作用。它同時(shí)攻擊多個(gè)白血病蛋白質(zhì)，使得白血病細(xì)胞很難激活其他可以逃避治療的蛋白質(zhì)。此外，這種單分子藥物還完成了三四種不同藥物的工作，減少了癌癥患者需要接受多種治療的需要，從而規(guī)避了常規(guī)治療無(wú)法忍受的副作用。
Bone marrow aspirate showing acute myeloid leukemia. Several blasts have Auer rods. Credit: Wikipedia
值得一提的是，這種新藥還有望*白血病干細(xì)胞。長(zhǎng)期以來(lái)，這一直是癌癥治療的巨大挑戰(zhàn)，也是科學(xué)家無(wú)法治愈急性白血病的主要原因之一。
“僅服用了一劑新藥，幾乎所有實(shí)驗(yàn)小鼠的白血病癥狀都在一夜之間消失了，我們很高興看到這種戲劇性的變化。”Ben-Neriah教授說(shuō)。
BioTheryX近從希伯來(lái)大學(xué)的技術(shù)轉(zhuǎn)讓公司Yissum購(gòu)買了這種頗具潛力的藥物權(quán)利。他們和Ben-Neriah的研究團(tuán)隊(duì)一起，正在申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn)階段臨床研究。
責(zé)編：浮蘇
參考資料：
Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice