2020年，北京理工大學(xué)前沿交叉科學(xué)研究院黃淵余研究員課題組在生物領(lǐng)域期刊《Biotechnology Advances》發(fā)表了題為《The challenge and prospect of mRNA therapeutics landscape》的綜述論文（IF=12.831），系統(tǒng)總結(jié)了mRNA療法的關(guān)鍵技術(shù)和研究進展（圖1）。
圖1 mRNA療法示意圖
(a)體外轉(zhuǎn)錄mRNA的結(jié)構(gòu)；(b)mRNA遞送載體示意圖；(c)mRNA入胞表達目的蛋白示意圖
基于信使RNA(mRNA)、小干擾RNA(siRNA)、以及CRISPR/Cas（規(guī)律性間隔的短回文序列重復(fù)簇）等核酸物質(zhì)的疾病防控技術(shù)，是未來生物醫(yī)藥領(lǐng)域比較活躍、重要的研究方向。其中，mRNA療法可通過外源導(dǎo)入mRNA糾正基因表達缺陷或異常，或?qū)⒈磉_抗原的mRNA制成疫苗。相較于傳統(tǒng)的DNA基因治療，mRNA療法成本更低、表達蛋白更快，且沒有基因整合風(fēng)險。mRNA療法業(yè)已成為近年來具有前景的前沿研究領(lǐng)域，mRNA疫苗和藥物的相關(guān)研究正被快速推進，目前已有60余種mRNA制劑進入臨床階段。
該論文從mRNA的結(jié)構(gòu)特征、制藥關(guān)鍵技術(shù)、臨床前與臨床應(yīng)用進展、挑戰(zhàn)與機遇等幾個方面詳細論述了mRNA制藥領(lǐng)域的現(xiàn)狀與未來。重點討論了mRNA制藥領(lǐng)域的關(guān)鍵技術(shù)，包括帽結(jié)構(gòu)（圖2），核苷酸修飾（圖3），遞送材料的結(jié)構(gòu)特征、組分配比等（圖4），闡述了mRNA在腫瘤疫苗、傳染病疫苗、蛋白質(zhì)替代治療和細胞治療領(lǐng)域的研究進展，也對目前已開展的mRNA臨床試驗和mRNA藥物研發(fā)管線進行了梳理和總結(jié)。論文還指出，mRNA的穩(wěn)定性和免疫原性已在很大程度上得到解決，但體內(nèi)遞送問題仍是最大的技術(shù)瓶頸，相較于分子量較小的siRNA和反義核酸(ASO)，mRNA的遞送難度更大、更具挑戰(zhàn)性。該綜述有望為從事mRNA療法研究的科研工作者提供一份從原理到技術(shù)、從臨床前探索到臨床研究的完整線路圖。
圖2 已用于表達蛋白質(zhì)的5'-帽類似物
圖3 用于mRNA體外轉(zhuǎn)錄的代表性堿基修飾
圖4 代表性mRNA遞送載體的結(jié)構(gòu)與目標(biāo)組織
參考文獻
Weng Y, Li C, Yang T, et al. The challenge and prospect of mRNA therapeutics landscape. Biotechnol Adv. 2020;107534. doi:10.1016/j.biotechadv.2020.107534
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表1 合成帽結(jié)構(gòu)
貨號 | 名稱 | 規(guī)格 |
abs60182 | Abs Cap AG | 100ul |
abs60184 | Abs Cap AU | 100ul |
abs60183 | Abs Cap GG | 100ul |
abs60318 | Abs Cap m6AG | 10ul |
abs60319 | Abs Cap2 AG | 10ul |
abs60320 | Abs Cap2 m6AG | 10ul |
abs60321 | 體內(nèi)天然帽結(jié)構(gòu)類似物組合 | 1kit |
表2 核苷酸原料及修飾堿基
貨號 | 名稱 | 規(guī)格 |
abs60159 | ATP Sodium salt solution（100 mM） | 1ml×3 |
abs60163 | CTP Sodium salt solution（100 mM） | 1ml×3 |
abs60164 | GTP Sodium salt solution（100 mM） | 1ml×3 |
abs60165 | UTP Sodium salt solution（100mM） | 1ml×3 |
abs60158 | NTP 鈉鹽混合溶液（含ATP、CTP、GTP、UTP） | 1ml×3 |
abs60186 | N1-甲基-假尿苷三磷酸四鋰鹽溶液/N1-Methyl-Pseudo-UTP | 1mL |
abs60156 | N1-甲基-假尿苷三磷酸四鈉鹽溶液/N1-Methyl-Pseudo-UTP | 1mL |
abs60185 | 假尿苷三磷酸四鋰鹽溶液/Pseudo-UTP, lithium salt solution | 1ml |
abs60155 | 假尿苷三磷酸四鈉鹽溶液/Pseudo-UTP, Sodium salt solution | 1ml |
abs60187 | N6-甲基-ATP鋰鹽溶液 | 50ul |
abs60188 | 5-甲氧基-CTP鋰鹽溶液 | 1mL |
abs60168 | 5-甲基-CTP鈉鹽溶液 | 1mL |
abs60169 | 5-甲氧基-UTP鈉鹽溶液 | 1mL |
abs60189 | 5-甲氧基-UTP鋰鹽溶液 | 1mL |
表3 酶產(chǎn)品
貨號 | 名稱 | 規(guī)格 |
abs60166 | 2 氧甲基轉(zhuǎn)移酶 | 50000U |
abs60171 | Bsa Ⅰ 限制性內(nèi)切酶 | 10KU |
abs60153 | T7 RNA聚合酶 | 1000KU |
abs60152 | 牛痘病毒加帽酶 | 10000U |
abs60172 | 脫氧核糖核酸酶Ⅰ | 10000U |
表4 爆款成品工具mRNA
貨號 | 產(chǎn)品名稱 | 規(guī)格 | 貨期 |
abs60174 | Cas9 mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60176 | EGFP mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60178 | Fluc mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60180 | mcherry mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60191 | Cre mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60194 | EPO mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60312 | OVA mRNA | 100ug×10 | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60332 | Endless eGFP mRNA | 50ug | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60333 | Endless Fluc mRNA | 50ug | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60334 | Endless mcherry mRNA | 50ug | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60335 | Endless Cas9 mRNA | 50ug | 新鮮現(xiàn)貨 |
abs60336 | Endless EPO mRNA | 50ug | 新鮮現(xiàn)貨 |
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Absin特色產(chǎn)品線：
WB相關(guān)：ECL發(fā)光液、預(yù)染marker、預(yù)制膠；IHC相關(guān)：二抗試劑盒、組化筆；IP/CoIP試劑盒；激動劑/抑制劑；血清、BSA、蛋白酶K、CTB、TTX、CEE；凋亡試劑盒；呼吸爆發(fā)試劑盒；ELISA試劑盒；重組蛋白；抗體: 二抗、標(biāo)簽抗體、對照抗體；定制服務(wù)(抗體/多肽/蛋白/標(biāo)記/檢測)...
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