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本文原創(chuàng)：云 本文來源：細(xì)胞基因治療前沿

在當(dāng)今全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域蓬勃發(fā)展的浪潮中，創(chuàng)新合作與成果突破成為推動(dòng)行業(yè)進(jìn)步的關(guān)鍵力量。2024 年，小核酸領(lǐng)域諸多重磅事件接連上演，為該領(lǐng)域的發(fā)展作出貢獻(xiàn)。

讓我們一起來看看都有哪些合作吧。

01

瑞博生物/勃林格殷格翰

• 時(shí)間：2024 年 1 月13日
  

• 內(nèi)容：瑞博生物與德國勃林格殷格翰合作利用瑞博的 ribo-galstartm 技術(shù)平臺(tái)，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（nash/mash）的小核酸創(chuàng)新療法。瑞博除了將收到一筆預(yù)付款外，在此次多靶點(diǎn)合作項(xiàng)目中，將有權(quán)獲得基于開展臨床研究、藥物注冊(cè)和商業(yè)成功等里程碑的付款，以及上市產(chǎn)品的階梯式銷售提成，總交易金額超過 20 億美元。

• 公司簡介：瑞博生物是國內(nèi)小核酸藥物研發(fā)的ling軍企業(yè)，專注于小核酸藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。其研發(fā)技術(shù)實(shí)力雄厚，擁有多個(gè)自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)。研發(fā)管線豐富多樣，涵蓋多個(gè)疾病領(lǐng)域。

瑞博生物研發(fā)管線

02

舶望制藥/諾華

• 時(shí)間：2024 年 1 月3日
  

• 內(nèi)容：舶望制藥與諾華攜手，利用舶望制藥te有的 rnai 技術(shù)平臺(tái)，共同開發(fā)治療心血管疾病小核酸創(chuàng)新療法。舶望將從諾華獲得 1.85 億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權(quán)和里程碑付款，以及商業(yè)銷售的分級(jí)版稅。該交易潛在總價(jià)值高達(dá) 41.65 億美元。根據(jù)雙方合作協(xié)議，舶望制藥將一款針對(duì)心血管疾病的 i 期臨床產(chǎn)品的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益獨(dú)jia許可給諾華。此外，諾華還將獲得針對(duì)心血管疾病的至多 2 個(gè)額外靶點(diǎn)的化合物的潛在許可選擇。同時(shí)，舶望將一款用于心血管疾病治療的 i/iia 期臨床階段項(xiàng)目大中華區(qū)以外的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益du家許可給諾華。

• 公司簡介：舶望制藥專注于創(chuàng)新藥物研發(fā)，在小核酸藥物研發(fā)的技術(shù)創(chuàng)新和臨床轉(zhuǎn)化方面成果顯著，尤其在心血管疾病治療藥物研發(fā)上獨(dú)ju優(yōu)勢(shì)。其研發(fā)管線聚焦心血管疾病，有多款處于不同研發(fā)階段的小核酸藥物。一款針對(duì)冠心病的小核酸藥物已進(jìn)入臨床前研究后期，有望通過抑制特定基因表達(dá)，減少血管斑塊形成；另一款針對(duì)心律失常的藥物處于早期探索階段，旨在從基因?qū)用婕m正心臟電生理異常。

舶望制藥部分研發(fā)管線

03

QurAlis / 禮來

• 時(shí)間： 6月 3 日

• 內(nèi)容：QurAlis Corporation 宣布與禮來簽訂了一項(xiàng)獨(dú)jia許可協(xié)議，將向禮來授予開發(fā)和商業(yè)化 QRL-204 的全球權(quán)利，QRL-204 是一種潛在的 best-in-class 剪接切換型反義寡核苷酸，旨在恢復(fù) ALS、FTD 和其他神經(jīng)退行性疾病中的 UNC13A 功能。QurAlis 將獲得 4,500 萬美元的預(yù)付款，以及額外的股權(quán)投資，還有資格獲得高達(dá) 5.77 億美元的未來里程碑付款和分級(jí)的銷售凈額提成

• 公司簡介：QurAlis 是一家美國臨床階段的生物技術(shù)公司，成立于2016年，致力于開發(fā)針對(duì)肌萎suo側(cè)索硬化癥（ALS）和其他經(jīng)過基因驗(yàn)證靶點(diǎn)的神經(jīng)退行性疾病的突破性精準(zhǔn)藥物，通過其專有的平臺(tái)和生物標(biāo)志物，設(shè)計(jì)和開發(fā)能夠直接作用于致病基因改變的藥物。

研發(fā)管線

04

Arrowhead /Sarepta Therapeutics

• 時(shí)間：2024 年 11 月 26 日
  

• 內(nèi)容：Arrowhead Pharmaceuticals 與 Sarepta Therapeutics 達(dá)成全球許可和合作協(xié)議。該協(xié)議涵蓋肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 和肺部罕見遺傳疾病的多個(gè)臨床和臨床前項(xiàng)目，數(shù)量多達(dá) 13 個(gè)。Arrowhead 將獲得 8.25 億美元，其中包括 5 億美元現(xiàn)金和 3.25 億美元股權(quán)投資，以及與當(dāng)前臨床項(xiàng)目相關(guān)的近 3 億美元的短期里程碑付款。接下來的五年內(nèi)，Sarepta 還將通過每年支付 5000 萬美元的方式再支付 2.5 億美元。此外，該協(xié)議還包括約 100 億美元的未來里程碑付款。

• 公司簡介：Arrowhead Pharmaceuticals在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域具有深厚的技術(shù)積累，尤其擅長針對(duì)罕見病開發(fā)創(chuàng)新性的治療方案。其研發(fā)管線圍繞罕見病展開，針對(duì)多種肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部罕見遺傳疾病有布局。針對(duì)杜氏肌營養(yǎng)不良癥的小核酸藥物處于臨床試驗(yàn)關(guān)鍵階段，期望通過改善基因表達(dá)，緩解患者肌肉wei縮癥狀。

Arrowhead 部分研發(fā)管線

05

華東醫(yī)藥 / 施能康醫(yī)藥

• 時(shí)間：12 月 30 日
  

• 內(nèi)容：華東醫(yī)藥與施能康醫(yī)藥宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)靶向血管緊張素原的小核酸候選藥物 SNK-2726，用于治療高血壓。華東醫(yī)藥將獲得 SNK-2726 在大中華區(qū)的開發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)jia選擇權(quán)。

• 公司簡介：施能康醫(yī)藥成立于2021年，專注于新型小核酸藥物研發(fā)與臨床研究，致力于開發(fā) RNA 靶向療法，擁有靶向肝臟和肝外器官的創(chuàng)新性遞送技術(shù)。其研發(fā)管線涵蓋心血管疾病、代謝性疾病、罕見病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，有多個(gè)具有同類shou創(chuàng)或同類最佳潛質(zhì)的產(chǎn)品管線，如正在開發(fā)的用于治療高血壓的靶向血管緊張素原的 siRNA 候選藥物 SNK-2726，以及已完成首li受試者入組給藥的國neishou款針對(duì)某特定靶點(diǎn)的 siRNA 候選藥物 SNK396。

研發(fā)管線

回首 2024 年，小核酸領(lǐng)域的這些合作與成果，不僅匯聚了各方的優(yōu)勢(shì)資源，加速了創(chuàng)新療法的研發(fā)進(jìn)程，更為全球患者帶來了戰(zhàn)勝疾病的新希望。

參考資料：公開報(bào)道