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中級(jí)會(huì)員·6年您現(xiàn)在的位置： 首頁> 技術(shù)文章 > FDA新規(guī)開啟藥物評(píng)估新時(shí)代：類器官技術(shù)或?qū)⒊蒀GT臨床試驗(yàn)申報(bào)關(guān)鍵
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FDA 新政：終結(jié)強(qiáng)制動(dòng)物試驗(yàn)時(shí)代，開啟精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)新紀(jì)元
2025 年 4 月 10 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布一項(xiàng)里程碑式政策，將逐步廢除實(shí)施近 40 年的藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范（GLP）中強(qiáng)制動(dòng)物試驗(yàn)的要求，轉(zhuǎn)而支持基于人工智能（AI）計(jì)算模型、細(xì)胞系及類器官毒性測(cè)試等新興技術(shù)（NAMs）。這一變革被視為全球藥物評(píng)估體系的革命性轉(zhuǎn)折，不僅加速了藥物研發(fā)進(jìn)程、降低了成本，更減少了對(duì)動(dòng)物試驗(yàn)的依賴，為細(xì)胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)申報(bào)開辟了全新路徑。
FDA 將其定義為 “更精準(zhǔn)、高效、倫理化的新時(shí)代" 開端，尤其對(duì)長(zhǎng)期面臨安全性和有效性評(píng)估挑戰(zhàn)的 CGT 領(lǐng)域意義重大——新規(guī)明確支持企業(yè)提交基于類器官等非動(dòng)物模型數(shù)據(jù)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并為相關(guān)企業(yè)提供優(yōu)先審評(píng)通道。據(jù)測(cè)算，傳統(tǒng)動(dòng)物試驗(yàn)中，僅單抗藥物研發(fā)就需使用 144 只非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（單只成本超5萬美元），而類器官模型可將研發(fā)周期縮短1.5年，成本降低30%以上。
類器官毒性測(cè)試：從實(shí)驗(yàn)室到臨床的顛fu性應(yīng)用
作為 “迷你人體器官"，類器官在毒性測(cè)試中具備傳統(tǒng)模型無法bi擬的優(yōu)勢(shì)。其核心價(jià)值在于能精準(zhǔn)模擬人體器官的生理功能與病理反應(yīng)：例如，皮膚類器官可評(píng)估化妝品原料的透皮毒性，肝臟類器官能重現(xiàn)藥物代謝酶（如 CYP450）的個(gè)體差異，心臟類器官芯片則可實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)藥物誘發(fā)的心律失常。更重要的是，類器官能跨越物種差異，直接反映人類細(xì)胞對(duì)藥物的反應(yīng) —— 研究顯示，豬結(jié)腸類器官與人類結(jié)腸類器官在藥物敏感性上高度相似，可有效預(yù)測(cè)藥物對(duì)腸道及全身的毒性影響。
類器官 VS 組織樣本 VS 動(dòng)物模型
在細(xì)胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域，類器官技術(shù)尤為關(guān)鍵。針對(duì)基因治療中病毒載體（如 AAV）的靶向性與脫靶風(fēng)險(xiǎn)，類器官可替代傳統(tǒng)動(dòng)物模型中繁瑣的組織分布實(shí)驗(yàn)，高效篩選安全載體；在細(xì)胞治療的免疫原性驗(yàn)證中，結(jié)合 AI 影像分析的心臟類器官模型，將藥物心臟毒性預(yù)測(cè)準(zhǔn)確率從傳統(tǒng) hERG 模型的 40% 提升至 85%，遠(yuǎn)超猴模型的 60%。此外，中國團(tuán)隊(duì)牽頭制定的《基于人源肝臟類器官的藥物肝臟毒性評(píng)價(jià)技術(shù)》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)，更推動(dòng)了類器官數(shù)據(jù)在全球多中心申報(bào)中的互認(rèn)，為患者來源的腫瘤類器官篩選個(gè)體化治療方案奠定了基礎(chǔ)。
細(xì)胞因子：類器官培養(yǎng)的 “核心引擎"
類器官的成功構(gòu)建與穩(wěn)定培養(yǎng)，依賴于細(xì)胞因子的精準(zhǔn)調(diào)控。這些生物分子在干細(xì)胞增殖、分化及微環(huán)境模擬中扮演關(guān)鍵角色：經(jīng)典的腸道類器官培養(yǎng)需依賴 Wnt3a（激活 β-catenin 通路）、EGF（促進(jìn)上皮增殖）、Noggin（抑制 BMP 信號(hào)）、R-Spondin（增強(qiáng) Wnt 敏感性）的黃金組合，而肝臟類器官則需 HGF 和 FGF4 誘導(dǎo)肝細(xì)胞成熟，腦類器官依賴 BDNF 和 GDNF 促進(jìn)神經(jīng)元分化。在微環(huán)境優(yōu)化中，細(xì)胞因子進(jìn)一步發(fā)揮作用：VEGF 可誘導(dǎo)類器官血管網(wǎng)絡(luò)形成，IL-6 和 TNF-α 用于模擬炎癥微環(huán)境，胰島素和轉(zhuǎn)鐵蛋白則維持能量代謝，避免細(xì)胞壞死。對(duì)于規(guī)模化生產(chǎn)，細(xì)胞因子的創(chuàng)新應(yīng)用更是關(guān)鍵。
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