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Migalastat

MCE 國(guó)際站：Migalastat hydrochloride

品牌：MedChemExpress (MCE)

貨號(hào)：HY-14929A

CAS：75172-81-5

中文名稱：1-脫氧半乳糖野尻霉素鹽酸鹽

Synonyms：GR181413A

純度：99.70%

存儲(chǔ)條件：4°C，密封保存，遠(yuǎn)離潮濕 *溶劑中：-80°C，6個(gè)月；-20°C，1個(gè)月（密封保存，遠(yuǎn)離潮濕）

運(yùn)輸條件：美國(guó)大陸的室溫；其他地方可能有所不同。

產(chǎn)品活性：Migalastat hydrochloride (GR181413A) 是一種有效和競(jìng)爭(zhēng)性的 α-galactosidase A 抑制劑，對(duì)人 α-Gal A 的 IC50 值為 0.04 μM。

生物活性：Migalastat hydrochloride (GR181413A) 是一種有效的競(jìng)爭(zhēng)性 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 抑制劑，IC 為 ₅₀ 0.04 μM 用于人 α-Gal A。IC50 和目標(biāo)：IC50：0.04 μM（人 α-Gal A）^[1]； Ki：0.04 μM（人 α-Gal A）^[1] 體外： IC₅₀ 和 K Migalastat hydrochloride (GR181413A) 對(duì)人溶酶體 a-Gal A 的 _i 值為 0.04 μM^[1]。 體內(nèi)實(shí)驗(yàn)：法布里病是一種由 α-半乳糖苷酶 A^[2] 活性缺陷引起的 X 連鎖隱性遺傳病。 Migalastat（口服強(qiáng)飼法，每天 3 mg/kg，持續(xù) 4 周）在表達(dá)人類突變體 α-Gal A 的轉(zhuǎn)基因小鼠中以劑量和時(shí)間依賴性方式增加心臟、腎臟、脾臟和肝臟中的 α-Gal A 活性（ TgM)^[2]。米加司他在治療前 2 周^[2]的所有主要問題中顯示半衰期小于 1 天的 TgM。< /br> Migalastat（口服強(qiáng)飼法，每天 100 mg/kg，持續(xù) 28 天）使轉(zhuǎn)基因小鼠的溶血素-Gb3 水平分別降低腎臟、心臟和皮膚中的 64%、59% 和 81%^{[3 ]}。

體外：Migalastat hydrochloride (GR181413A) 對(duì)人溶酶體 a-Gal A 的 IC50 和 Ki 值均為 0.04 μM[1]。 MCE尚未獨(dú)立證實(shí)這些方法的準(zhǔn)確性。僅供參考。

體內(nèi)：Fabry病是一種由α-半乳糖苷酶A活性不足引起的x連鎖隱性疾病[2]。Migalastat (口服，每天3mg /kg，連續(xù)4周) 在表達(dá)人突變體α-Gal A (TgM)的轉(zhuǎn)基因小鼠中，以劑量和時(shí)間依賴性增加心臟、腎臟、脾臟和肝臟α-Gal A活性[2]。Migalastat 預(yù)處理2周后，所有主要問題的半衰期均小于1天[2]。Migalastat (口服，每天100 mg/kg，連續(xù)28天)使轉(zhuǎn)基因小鼠腎臟、心臟和皮膚溶索- gb3水平分別降低 64%、59%和81% [3]。 MCE has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.

IC50 & Target：0.04 μM (human α-Gal A)[1]; Ki: 0.04 μM (human α-Gal A)[1]

熱銷產(chǎn)品：Infliximab  | Carboplatin  | Vancomycin (hydrochloride)  | CCCP  | Simvastatin

Trending products：Recombinant Proteins  |  Bioactive Screening Libraries  |  Natural Products  |  Fluorescent Dye  |  PROTAC  |  Isotope-Labeled Compounds  |  Oligonucleotides

參考文獻(xiàn)：

[1]. Asano N, et al. In vitro inhibition and intracellular enhancement of lysosomal alpha-galactosidase A activity in Fabry lymphoblasts by 1-deoxygalactonojirimycin and its derivatives. Eur J Biochem. 2000 Jul;267(13):4179-86.
[2]. Ishii S, et al. Preclinical efficacy and safety of 1-deoxygalactonojirimycin in mice for Fabry disease. J Pharmacol Exp Ther. 2009 Mar;328(3):723-31.
[3]. Young-Gqamana B, et al. Migalastat HCl reduces globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) in Fabry transgenic mice and in the plasma of Fabry patients. PLoS One. 2013;8(3):e57631.
[4]. Welford RWD, et al. Glucosylceramide synthase inhibition with lucerastat lowers globotriaosylceramide and lysosome staining in cultured fibroblasts from Fabry patients with different mutation types. Hum Mol Genet. 2018 Oct. 27(19):3392-3403.