ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸內(nèi)切酶CRISPR/Cas9，對(duì)突變的RHO基因進(jìn)行定點(diǎn)編輯，針對(duì)致病基因從根源對(duì)疾病進(jìn)行治療，達(dá)到一次給藥終身治愈的效果。該藥物于2022年7月獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，并于2023年9月在北京大學(xué)第三醫(yī)院開展的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中完成個(gè)RHO基因突變RP患者的注射給藥，在患者中表現(xiàn)出良好的安全性和有效性。

北京中因科技有限公司是眼科基因治療，專業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)診斷和治療“一站式”服務(wù)。中因科技基于診斷平臺(tái)建立遺傳眼病數(shù)據(jù)庫(kù)及大隊(duì)列，總結(jié)出中國(guó)患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點(diǎn)；在此基礎(chǔ)上開發(fā)具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)“從零到一”的突破。目前已建立靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證、干細(xì)胞驗(yàn)證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)和藥物注冊(cè)申報(bào)等完整的藥物開發(fā)體系。