在上海交通大學(xué)浩然高科技大廈圓滿閉幕。來自不同高校和研究院所的專家學(xué)者齊聚一堂，對(duì)基因編輯技術(shù)的過去，現(xiàn)在和未來進(jìn)行了深入的探討，為參會(huì)嘉賓對(duì)整個(gè)領(lǐng)域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。

zui初作為自然界細(xì)菌防御系統(tǒng)的CRISPR/Cas9 技術(shù)正在成為治療血液病，腫瘤，遺傳病等疾病的有利手段。同時(shí)基因編輯技術(shù)在模式生物構(gòu)建，動(dòng)植物育種和干細(xì)胞治療方面也有廣泛的應(yīng)用。與兩種早期的基因編輯技術(shù)鋅指核酶ZFN和 轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)物核酶 TALEN 相比，CRISPR/Cas9 技術(shù)具有更簡單更節(jié)約成本和時(shí)間的優(yōu)點(diǎn)。

大會(huì)*天上午，南京醫(yī)科大學(xué)戴一凡教授首先介紹了利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)建立基因改造豬的研究。建立的基因改造克隆豬可作為異種移植的供體，以期解決目前供體嚴(yán)重不足的現(xiàn)狀。其次，清華大學(xué)的倪建泉教授介紹了基因編輯技術(shù)在模式動(dòng)物果蠅研究中的應(yīng)用。通過對(duì)各種Cas9/sgRNA的元件等各種條件進(jìn)行優(yōu)化，倪建泉教授獲得了更優(yōu)的在果蠅上使用基因編輯技術(shù)的系統(tǒng)。接下來，南開大學(xué)的陳凌懿教授介紹了應(yīng)用基因組編輯技術(shù)研究小鼠胚胎干細(xì)胞中Erk信號(hào)通路的作用。發(fā)現(xiàn)了有別于現(xiàn)在普遍接受的觀點(diǎn)的結(jié)果，那就是Erk信號(hào)在小鼠ESC的端粒長度維持、基因組穩(wěn)定性和自我更新中起了*的作用。隨后，中科院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所李曉江研究員講解了人類疾病的轉(zhuǎn)基因猴子模型的建立研究，主要講解了PD和DMD獼猴模型的建立。

會(huì)議*天下午，同濟(jì)大學(xué)教授劉琦從生物信息學(xué)的角度，講解了通過挖掘NGS數(shù)據(jù)，基于CRISPR介導(dǎo)的基因敲除中，微小同源和in-frame突變之間的關(guān)系。隨后，來自賽默飛的科學(xué)家Xiquan Liang結(jié)合賽默飛科研部門所做的研究，為我們介紹了CRISPR/Cas9的和高通量應(yīng)用，為我們?cè)诰唧w使用CRISPR/Cas9技術(shù)上提供了建議。緊接著，來自中科院上海生科院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所的李勁松研究員為我們帶了了干細(xì)胞遇上CRISPR/Cas9的精彩報(bào)告，不僅介紹了小鼠，猴子，人單倍體胚胎干細(xì)胞的建立，還介紹了結(jié)合CRISPR/Cas9技術(shù)利用單倍體進(jìn)行研究的一系列優(yōu)勢(shì)。隨后，中科院上海生科院植物生理生態(tài)研究所的李琦博士為我們介紹了用于產(chǎn)溶劑梭菌基因編輯與調(diào)控的CRISPR系統(tǒng)。zui后，華東理工大學(xué)高書良博士介紹了解脂耶氏酵母基因組操作工具開發(fā)。

會(huì)議第二天上午，溫州醫(yī)科大學(xué)谷峰教授講解了基因編輯的保真性與相關(guān)的應(yīng)對(duì)策略，介紹了該組所獲得的多個(gè)具有高保真CRISPR/Cas9的新型系統(tǒng)的研究成果，并且對(duì)AAV介導(dǎo)的保證況進(jìn)行了報(bào)告。隨后，哈爾冰工業(yè)大學(xué)的黃志偉教授從結(jié)構(gòu)生物學(xué)的角度講解了CRISPR-Cpf1識(shí)別CRISPR RNA （crRNA）以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子機(jī)制。發(fā)現(xiàn)Cpf1并不是之前人們推測(cè)的二聚體狀態(tài)，而是一個(gè)呈三角形的單體，位于該結(jié)構(gòu)中間是一個(gè)帶有正電荷的凹槽。緊接著，中科院上海生科院營養(yǎng)科學(xué)研究所丁秋蓉研究員介紹了基因組編輯在干細(xì)胞疾病模型建立和基因治療中的應(yīng)用，主要講解了對(duì)AKT2，PCSK9，MSTN等基因位點(diǎn)的功能和分子機(jī)制的相關(guān)研究。隨后，中科院生物物理研究所的王久宇研究員介紹了CRISPR-Cas系統(tǒng)PAM依賴的新間隔序列獲取的結(jié)構(gòu)及分子機(jī)制。

會(huì)議第二天下午，來自北京大學(xué)的魏文勝教授介紹了通過基于CRISPR/Cas9技術(shù)，使用成對(duì)的gRNA進(jìn)行基因缺失篩選長非編碼RNA。隨后，蘇州大學(xué)的王晗教授介紹了CRISPR-Cas9在鯉魚中的運(yùn)用及生物鐘在多動(dòng)癥和抑郁癥中的調(diào)節(jié)機(jī)制。主要想在鯉魚中對(duì)sp7基因進(jìn)行突變，產(chǎn)生更少的肌間骨，打開鯉魚在美國的市場(chǎng)，以及通過對(duì)斑馬魚per1b和per2突變體的研究，分別探索多動(dòng)癥和抑郁癥的調(diào)節(jié)機(jī)制。緊接著，丹麥奧胡斯大學(xué)的羅永倫副教授深入講解了在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中有效的功能驗(yàn)證以及同時(shí)轉(zhuǎn)入多個(gè)CRISPR gRNAs的報(bào)告。

隨后，進(jìn)入了討論環(huán)節(jié)。不僅講到CRISPR/Cas9等基因編輯技術(shù)，科研工作者們更是對(duì)河北科技大學(xué)韓春雨副教授研發(fā)明的NgAgo-gDNA基因編輯技術(shù)的進(jìn)行了熱烈討論。討論結(jié)果顯示不少研究組在跟進(jìn)對(duì)NgAgo-gDNA基因編輯技術(shù)的研究，但是目前已有結(jié)果不太理想，效率有待提高，但是科研工作者們?nèi)栽诓粩嗯?。羅永倫教授表示，他們也在進(jìn)行相關(guān)研究，并對(duì)NgAgo進(jìn)行了一定修改，且傾向于使用慢病毒進(jìn)行研究。