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mRNA-LNP轉(zhuǎn)染造血干細胞治療Fanconi貧血的研究2025/4/28

Fanconi貧血（FA）是一種遺傳性血液疾病，由22個已知基因的突變引起，這些基因編碼的FA蛋白在DNA交聯(lián)修復(fù)中起關(guān)鍵作用。FA患者常表現(xiàn)為造血干細胞（HSCs）迅速耗竭和骨髓衰竭。目前，主要的治...

肺靶向mRNA-LNP的血栓毒性研究2025/4/24

自2018年最早獲批LNP獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準以來，LNPs迅速成為生物制藥行業(yè)主流的藥物遞送平臺。特別是在傳染病mRNA疫苗的開發(fā)中，LNPs的應(yīng)用加速了這一趨勢。LNPs的靶向...

mRNA-LNP制造中的切向流過濾與無菌過濾工藝開發(fā)研究2025/4/22

基于脂質(zhì)的藥物遞送系統(tǒng)在遞送小分子、蛋白質(zhì)和核酸方面具有廣泛應(yīng)用。特別是LNPs，在mRNA遞送中占據(jù)主導(dǎo)地位，這得益于mRNA-LNP大流行相關(guān)疫苗的成功應(yīng)用。然而，mRNA-LNP的制造過程復(fù)雜且...

脂質(zhì)分散溶劑的不同對mRNA-LNP制備的影響2025/4/17

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為mRNA遞送的高效載體，由電離脂質(zhì)、磷脂、膽固醇和可脫落的PEG脂質(zhì)組成。mRNA-LNPs通過與載脂蛋白E（ApoE）結(jié)合，經(jīng)細胞膜上的ApoE受體介導(dǎo)的內(nèi)吞作用進入細胞...

LNP處方中膽固醇過高對細胞內(nèi)轉(zhuǎn)運的負面影響研究2025/4/14

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為非病毒核酸遞送系統(tǒng)，在臨床應(yīng)用中展現(xiàn)出巨大潛力。然而，LNPs的細胞內(nèi)轉(zhuǎn)運機制，特別是其如何逃逸內(nèi)體并釋放核酸貨物到細胞質(zhì)中，仍不被充分闡明清楚。LNPs通常由可離子化脂質(zhì)...

AGT mRNA替代療法治療原發(fā)性高草酸尿癥I型的臨床前研究2025/4/10

原發(fā)性高草酸尿癥I型（PH1）是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝紊亂疾病，由丙氨酸-乙醛酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AGT）功能障礙引起，導(dǎo)致乙醛酸積累并轉(zhuǎn)化為草酸。過量的草酸會在腎臟中形成草酸鹽晶體，引發(fā)腎損傷。目...

不同輔料mRNA/LNP的體內(nèi)評估protocol2025/4/8

mRNA療法作為一種新興的治療方法，在遺傳醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，其應(yīng)用范圍涵蓋癌癥免疫療法、蛋白替代療法、基因治療和疫苗開發(fā)。mRNA脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）通過封裝mRNA分子，實現(xiàn)其在體內(nèi)的高效...

LNP處方組成對環(huán)狀RNA疫苗遞送及T細胞應(yīng)答的影響2025/4/3

LNPs作為一種有前景的核酸藥物和疫苗遞送系統(tǒng)，已廣泛應(yīng)用于包括癌癥在內(nèi)的多種疾病的治療中。mRNA疫苗能夠通過LNPs將編碼特定抗原的mRNA遞送至抗原呈遞細胞（APCs），如DCs，進而誘導(dǎo)強烈的...

揭秘mRNA疫苗：孕期接種能否穿透胎盤，賦予胎兒免疫力？2025/4/1

SARS-CoV-2疫情時期期間，Moderna的mRNA-1273和BioNTech的BNT162b2這兩款基于脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）包裹編碼SARS-CoV-2刺突蛋白mRNA的疫苗，在成人中展...

可離子化脂質(zhì)結(jié)構(gòu)中l(wèi)inker對LNP的理化性質(zhì)、體內(nèi)外表達和靶向性的影響2025/3/27

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為mRNA疫苗和治療性mRNA的遞送系統(tǒng)，展現(xiàn)出了巨大的潛力。然而，實現(xiàn)mRNA的靶向遞送和高效表達仍是一大挑戰(zhàn)。本研究聚焦于可電離脂質(zhì)的設(shè)計，特別是其連接子部分的優(yōu)化，旨在...

深度解析LNP和mRNA對mRNA疫苗注射部位早期先天性免疫反應(yīng)的影響2025/3/25

mRNA疫苗通過將編碼病原體抗原的mRNA遞送至人體細胞，利用人體自身的翻譯機制產(chǎn)生抗原蛋白，從而激活免疫系統(tǒng)。盡管mRNA疫苗在誘導(dǎo)強效體液和細胞免疫應(yīng)答方面表現(xiàn)出色，但其具體的免疫機制，特別是在注...

LNP促進mRNA在眼部前房的遞送與基因表達和編輯2025/3/20

眼部前段疾病是全球?qū)е乱暳p害和失明的主要原因之一，其中白內(nèi)障、青光眼和視網(wǎng)膜疾病尤為突出。這些疾病嚴重影響患者的生活質(zhì)量，且治療手段有限。近年來，基因治療作為一種新興的治療方法，在眼部疾病治療中展現(xiàn)...

mRNA介導(dǎo)SARS-CoV-2抗原T細胞治療癌癥2025/3/18

01—研究背景SARS-CoV-2自2019年底爆發(fā)以來，對全球公共衛(wèi)生構(gòu)成了重大威脅。為了應(yīng)對這一危機，開發(fā)了多種疫苗，其中包括基于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）的mRNA疫苗，如輝瑞/BioNTech的B...

靶向CRISPR-Cas9脂質(zhì)納米顆粒在頭頸癌中的治療性基因組編輯2025/3/13

“本研究介紹了一種安全有效的頭頸癌（HNSCC）瘤內(nèi)表皮生長因子受體（EGFR）靶向的CRISPR-脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送策略，用于共封裝CRISPR-Cas9信使核糖核酸（mRNA）和單導(dǎo)向核糖...

高密度刷狀聚合物脂質(zhì)在mRNA療法重復(fù)給藥中的應(yīng)用2025/3/11

“信使核糖核酸（mRNA）療法在治療由遺傳突變、慢性感染、藥物和酒精濫用以及嚴重創(chuàng)傷等引起的肝臟疾病方面具有巨大潛力，每年全球有超過200萬人死于這些肝臟疾病。肝臟遺傳代謝疾病特別適合基于mRNA的蛋...